英国药品和医疗产品监管署（MHRA）与利物浦大学联合发布了首份关于英国临床试验现状的系统性分析，报告显示英国在全球临床研究领域保持领先地位，同时明确指出若干关键机会领域，有望进一步推动医学突破、造福患者。

该分析于2025年4月10日发表于《英国临床药理学杂志》（British Journal of Clinical Pharmacology），提供了迄今为止最详尽的英国临床试验全景图。研究揭示了英国在医疗创新方面的强劲动能，但同时也指出临床研究在某些疾病领域集中度过高，且特定人群代表性不足。

MHRA正依据本次分析成果，进一步优化英国临床试验监管体系，打造更加高效、精简、灵活的审批框架。该机构正与患者、国家医疗服务体系（NHS）、产业界及学术界密切合作，致力于提升对未充分研究疾病的关注、改善试验多样性，并吸引更多全球投资。

MHRA临床研究与试验副主任、该研究首席作者安德里亚·曼弗林教授表示：“临床试验是医学进步的基石，是新药研发和疾病机制研究的关键。这项分析清晰地展示了英国的领先优势，同时也揭示了我们与各方合作进一步提升研究公平性与效率的空间。更优的试验意味着更快、更有效的治疗能更安全地惠及NHS患者。”

利物浦大学教授、研究合著者穆尼尔·皮尔莫哈梅德爵士指出：“MHRA临床试验数据库的数据展示了英国临床研究的丰富度。这一成果不仅体现了当前的研究能力，也为扩大未来临床研究规模提供了重要基准，对提升患者健康结局和经济投资都有重要意义。”

全球临床试验市场预计将于2032年前增长至逾800亿英镑。MHRA此次分析将助力相关政策制定，推动新药快速上市、吸引投资、加速医疗创新，并扩大英国患者的试验参与机会。

2019至2023年英国4,616项临床试验的关键发现：

• 英国是全球首创疗法研究的重镇，每八项试验中就有一项为首次人体试验；
• 商业投资活跃，85%的试验由制药企业发起，仅15%由高校、医院或慈善机构主导；
• 癌症试验占比高达近三分之一，而其他重大疾病研究严重滞后：心脏病（全球头号致死病因）仅占5.2%，慢性疼痛、呼吸系统疾病和心理健康疾病研究占比也较低；
• 男女参与比例尚可（90%试验纳入两性），但男性专属试验（6.1%）数量几乎是女性专属试验（3.7%）的两倍；
• 孕妇与哺乳期女性参与度极低，分别仅为1.1%和0.6%，这可能影响相关人群治疗的适用性；
• 基因疗法与细胞疗法等前沿治疗虽具颠覆潜力，但仅占试验总数的3.4%。

此次分析为英国未来政策、资金与监管提供基准与指导。MHRA正通过以下举措落实改革：

• 通过“创新许可与准入路径（ILAP）”，加快审批并支持未满足医疗需求领域的研究；
• 与**健康研究管理局（HRA）**共同制定试验多样性新指南，确保试验更具代表性；
• 与“监管科学与创新卓越中心（CERSIs）”合作，推动先进疗法临床试验。

这些改革措施也纳入英国新一轮立法议程，旨在简化试验流程、保障患者安全、吸引全球投资、去除不必要的繁文缛节，助力新疗法更快问世。

卫生部长卡琳·史密斯表示：“政府致力于让英国成为全球生命科学领导者，聚焦最关乎患者的疾病研发突破。正因如此，首相本周宣布投入5.2亿英镑用于加速医学研究。通过扩大临床试验参与和加快研究进展，既能惠及患者，也能创造高质量就业、吸引投资，打造未来可持续发展的NHS体系。”

科学部长瓦兰斯勋爵表示：“英国拥有活跃的生命科学生态和NHS，在全球临床试验领域具独特优势。这份报告表明我们需通过更精准的投资与更智能的监管迈得更远更快。我们承诺推动这项工作——包括创纪录的139亿英镑研发投入和新设的‘监管创新办公室’。我们必须确保所有人都能参与并从新药试验中受益。”

MHRA首席执行官劳伦斯·塔伦指出：“这份首次发布的分析是我们加强英国临床研究的重要一环。我们正致力于实施灵活、基于风险比例的试验监管制度，在不影响安全的前提下，加速新药惠及患者的进程。我们正将英国打造为全球临床试验的首选地，目前与HRA联合审批时间已缩短至60天内，改革既服务于当下患者，也为未来医学创新打下基础。”

HRA首席执行官马特·韦斯特莫尔也表示：“医疗健康研究应由公众参与、也应为公众服务。多样化的试验能更全面地评估疗效，有助于解决健康不平等问题。我们正与MHRA合作制定新指南，帮助研究人员更好设计具有代表性的人群试验。”（消息来源：MHRA）

MHRA将持续跟踪改革进展，并与各方合作，确保英国在确保患者安全的前提下，始终位居全球医疗研究前沿。

(编译记者： Li Li， 图片来源于网络)