据《每日电讯报》报道,英国国家医疗服务体系(NHS)将推出一种革命性的新治疗方法,以解决婴儿和幼儿由于遗传原因导致的死亡。

在健康监督机构的建议下,英国大约有1500名患有某种类型的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者将有望受益于利司迪普兰。这种药物也被称为Evrysdi,由罗氏公司生产,是一种可以在家服用的糖浆,这是第一种不用注射就可以治疗此病的药物。

SMA是一种进行性的神经肌肉疾病,它影响控制运动的脊髓神经,严重的话可导致瘫痪、肌肉无力和丧失进行性活动能力。

英国国家医疗服务体系首席执行官阿曼达·普里查德(Amanda Pritchard)说:“在过去的三年里,英国国家医疗服务体系通过确保获得三种创新疗法Spinraza、Zolgensma和现在的risdiplam以彻底改变SMA患者的治疗。三年前,这些疗法的临床医生根本没有有效的药物。”

“脊髓性肌肉萎缩是一种残忍的疾病,也是导致婴儿和幼儿死亡的主要原因,这就是为什么英国国民医疗服务体系(NHS)决定尽快向人们提供这些治疗手段,以帮助改变患者及其家人的生活。”

英国国家健康和护理卓越研究所(尼斯)表示,作为英国国家医疗服务体系(NHS)和罗氏(Roche)之间管理准入协议的一部分,Risdiplam最初被推荐用于某些类型的SMA患者的有限使用。目前两个月大的婴儿将是最先受益的。

利司地泮的标价是每80毫升7900英镑,但英国国家医疗服务体系已经对其进行了打折。

伊维利纳伦敦儿童医院(evelyn London children ' s hospital)的儿科神经学家伊丽莎白·瑞格(Elizabeth Wraige)博士表示,这一进展是个“好消息”。该医院隶属于盖伊和圣托马斯NHS信托基金。

“这对于那些不能接受Spinraza和Zolgensma这两种现有治疗方法的SMA患者来说尤其重要。这是非常令人兴奋的时刻,我相信这一消息将会受到那些遭到SMA影响的家庭和个人以及他们临床医生的欢迎。”

尼斯副首席执行官Meindert Boysen表示,监管机构很高兴地推荐“一种方便的、可在家使用的SMA口服治疗药物”。

他说:“这不仅会减少负担,还会对SMA患者和照顾他们的人的生活都有积极的影响,而且还会减少对NHS治疗管理的需求。”

“实际上,口服药物的可用性会导致患者对治疗的更多依从性,同时让那些目前无法获得其他当前选择的人获得治疗。”

一位来自伦敦的9岁男孩的母亲是第一个通过临床试验接受瑞斯迪普兰治疗的英国病人,她说她在男孩身上看到的变化“绝对令人惊讶”。

Melvil Vedrenne-Cloquet五岁时开始服用这种药物,他的母亲Eve Chirdkiatisak说,儿子的药物治疗已经显示出“非常积极的效果”,可以期待“更光明的未来”。

她补充说:“这对其他孩子和他们的家庭来说是非常棒的,因为当涉及到SMA诊断时,时间是至关重要的。”孩子们失去的东西永远也得不到,所以他们越快得到正确的药物越好。”